LONDRES.- Un equipo de científicos en Estados Unidos y Suiza ha aplicado en fetos de ratones la técnica de edición genética CRISPR-Cas9 para prevenir desordenes metabólicos mortales, según revelan dos estudio publicados este lunes por la revista Nature.
El primer trabajo, desarrollado en el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP) y la Universidad de Pensilvania, abre nuevos caminos para tratar con éxito enfermedades congénitas antes del nacimiento, destacan los autores.
En sus experimentos, los científicos usaron, por primera vez, la herramienta de edición CRISPR-Cas9 y el "editor de base 3" (BE3) para reducir los niveles de colesterol en ratones sanos, a través de la manipulación de los genes que los regulan, mientras aún estaban en el útero de la madre.
También aplicaron técnicas de edición genética prenatal para mejorar la función hepática y prevenir muertes prematuras en un subgrupo de roedores a los que introdujeron una mutación que les causó una enfermedad poco común del hígado llamada tirosinemia hereditaria de tipo 1 o HT1.
En humanos, la HT1 aparece normalmente en la infancia y puede controlarse con un medicamento llamado "nitisinone" y con una estricta dieta, sin embargo, los pacientes pueden sufrir cáncer de hígado o insuficiencia hepática si fracasa ese tratamiento.
Con este trabajo, después del nacimiento los ratones sanos presentaban cantidades estables de células hepáticas editadas durante un periodo de hasta tres meses, al tiempo que no detectaron rastros de ediciones no deseadas en otras zonas de su ADN.
Respecto al subgrupo de roedores con HT1, la herramienta de edición B3 mejoró la función hepática y aseguró su supervivencia, al tiempo que optimizó el estado general de salud frente a los ratones tratados con "nitisinone".
"Nuestro objetivo final es trasladar el enfoque utilizado en estos estudios al tratamiento de enfermedades graves diagnosticadas durante el embarazo temprano", explica en la nota uno de sus responsable, William H. Peranteau, del CHOP.
