Estudio buscará tratar insuficiencias cardiacas con terapia génica

LONDRES.- Un británico de 37 años que necesita una bomba mecánica para que su corazón siga funcionando inició unos ensayos para ver si la terapia génica puede ayudarlo a recuperarse y posiblemente evitar la necesidad de un trasplante cardíaco.

La empresa de biotecnología Celladon espera que su tratamiento Mydicar pueda ayudar a pacientes como Lee Adams, que tiene una insuficiencia cardíaca avanzada y necesita dispositivos de asistencia para seguir vivo hasta que haya disponible un donante de corazón.

El tratamiento de Celladon funciona insertando un gen denominado SERCA2a –cuya ausencia hace que las bombas cardíacas funcionen con debilidad– directamente en las células cardíacas con un catéter para repararlas. La prueba evaluará cuánta cantidad del gen llega al tejido cardíaco y cuánto éxito tiene.

Adams, de Hertfordshire, es el primero de 24 pacientes con bombas cardíacas que recibirá o la terapia génica o un placebo en un estudio clínico financiado en parte por la Fundación Británica del Corazón y patrocinada por Imperial College London.

"La insuficiencia cardíaca avanzada es un estado que lleva a una mala calidad de vida y que acorta la esperanza de vida", dijo el doctor Nick Banner, cardiólogo consultor del hospital Harefield que realizó la primera infusión.

"El mejor tratamiento actual disponible es el trasplante, pero la falta de órganos en Reino Unido supone que muchos pacientes morirán en la lista de espera", dijo.

Adams está en esa lista y vive desde hace dos años y medio con una asistencia mecánica que siempre se debe conectar a una fuente de energía mediante un cable que sale de su abdomen. "No puedes simplemente saltar en la ducha (...) y es difícil dormir con esto pegado. A donde vaya, tengo que llevar la fuente de energía y baterías de repuesto en una mochila", añadió. "Por supuesto, lo mejor que puede pasar sería (...) que la terapia génica sea una 'cura milagrosa' para mí y otros pacientes".

Está previsto que los resultados del estudio estén disponibles para el próximo año.